Güney Kalifornia Üniversitesi Tıp Fakültesi Çocuk Kanser ve Kan Hastalıkları Merkezi’nin İlaç Geliştirme Programı Başkanlığını yürüten Prof. Dr. Uçkun, vücutta atıl duran bir proteini, etkisini genetik mühendislik yöntemiyle 100 bin kat artırarak en sık rastlanan lösemi türlerinden birine karşı güçlü bir silah haline getirdi.
İKİ YIL İÇİNDE HASTALARA VERİLECEK
Çocuklar ve genç erişkinlerde en çok rastlanan ve tedaviye rağmen tekrar edebilen dirençli Akut Lenfositik Lösemi’li (ALL) hastaların kanser hücrelerini 4 saat içinde yok etmeye başlayan bu yeni ilacın önemini star’a anlatan Prof. Dr. Uçkun, “ALL’de şu an kemoterapi yüzde 80 başarı sağlıyor. Ancak geriye kalan yüzde 20 için mevcut tedavi yöntemleri etkisiz kalıyor. Hastalığı erken nükseden ALL’li çocukların çok yoğun kemoterapi veya kemik iliği nakline rağmen sadece yüzde 20’si hayatta kalıyor. CD19L-sTRAIL adını verdiğimiz bu yeni ilaç, ALL için en güçlü silahımız olacak. Hayvan deneylerinde kemoterapiden çok daha etkili olan ve normal hücrelere de zarar vermeyen bu ilaç, sadece çocuk lösemilerinde değil aynı zamanda akut ve KLL tipi kronik erişkin lösemi türlerinde de etkili olabilecek. Yatırımcılar ve firmalarla görüşüyoruz, her şey yolunda giderse 2 yıl içinde hastalara vermeye başlayabileceğiz” dedi.
KANSER HÜCRESİNE SÜPER UHU GİBİ YAPIŞIYOR
Yaklaşık 4 yıldır üzerinde çalışarak elde ettikleri yeni ilacın lösemiye karşı genetik mühendisliği yöntemleriyle geliştirilen çok güçlü silah olacağını söyleyen Prof. Dr. Uçkun, ilacın mekanizmasını şöyle özetledi: Bu ilacı yapmak için vücudumuzda var olan ama etkisiz kalan TRAIL adlı bir proteinin, kendi geliştirdiğimiz yapay bir proteine bağlanmasını sağladık ve 100 bin kat daha etkin hale getirdik. ALL’li hastaların kanser hücrelerini 4 saat içinde öldürmeye başlıyor. TRAIL proteini çok küçük olması nedeniyle dakikalar içinde böbrekten atılıyor. Kanser hücrelerine ulaşabilmesi için yeterli zamanı olmuyor. Biz bu proteini 4 misli büyütmüş olduk. Böylece saatlerce vücutta kalabiliyor ve kanserli hücrelere ulaşıyor. Ayrıca TRAIL proteini kanser hücrelerine bağlansa da kısa sürede vücuttan atıldığı için death signal (ölüm mesajı) dediğimiz biyokimyasal sinyali tetikleyemiyor. Bizim geliştirdiğimiz yöntemle süper uhu gibi kanser hücresine yapışıyor ve ölene kadar onlardan kopmuyor; başka adreslere gidip etkisi azalmadan yüzbinlerce molekül olarak kanser hücrelerine yapışıyor ve bunları kolaylıkla öldürebiliyor.
IŞIN TEDAVİSİ DOZUNU AZALTACAK
Lösemilerin çoğu için ilik naklinin mecbur olduğuna ama özellikle Türkiye’de uygun ilik bulunmasının zorluğuna da değinen Prof. Dr. Uçkun, “Gerçekten kemik iliği endikasyonu olduğuna inandığımız vakalarda, nakil kemoterapiden daha etkili değil. Erken nükseden hastalarda ne yaparsanız yapın 5 kişiden 4’ü hayatını yitiriyor. İlik naklinin daha etkili olması için, lösemi hücrelerinin radyoterapiye olan direncini kırmak lazım. Hastaların eziyetini azaltmak için de radyoterapinin dozunu azaltmak şart. İşte bu hususta CD19L-sTRAIL, lösemi hücrelerinin radyasyona direncini kırdığı için, çok az dozlarla başarılı bir tedavi yöntemi elde edilebilir. Bu ilaç sayesinde çok daha az yan etkisi olan ama lösemiye karşı çok daha etkin tedavi yöntemleri geliştirebilmek istiyoruz” diyerek sözlerini noktaladı.
