İstanbul Tıp Fakültesi Romatoloji Bilim Dalı Başkanı Prof. Dr. Ahmet Gül, Ailevi Akdeniz Ateşi'nin tedavisi ve Türkiye'deki ilaç geliştirme çalışmalarına ilişkin değerlendirmelerde bulundu.
Prof. Dr. Gül, dünyada nadir hastalıklar arasında sınıflandırılan Ailevi Akdeniz Ateşi'nin genetik bir hastalık olduğunu ve tekrarlayan iltihap ataklarına yol açtığını söyledi.
Akdeniz'in doğusunda yer alan toplumlarda görülen bu hastalığın dünyada en çok Türkiye'de bulunduğunu belirten Gül, "Hastalığın özelliği karın zarında, göğüs zarında, eklemlerde, bazen deride sıklıkla 1-3 gün süren iltihap ataklarına neden olması. Çocukluk çağında başlayan bu ataklar değişik sıklıkta tekrarlayabiliyor. Tedavi edilmezse ya da tedavide geç kalınırsa tekrarlayan iltihap ataklarına bağlı olarak amiloidoz adını verdiğimiz önemli bir komplikasyonun gelişmesine neden olabiliyor. Böbrek yetmezliği başta olmak üzere bağırsakta emilim kusuru, kalp yetmezliği ve ölüme neden olabilen bir komplikasyon olan amiloidoz, iltihap bulgularının yeterli derecede kontrol edilemediği zaman gelişebiliyor." ifadelerini kullandı.
Tanı konulduktan sonra kolşisin etken maddeli tedaviye başlanması gerektiğini vurgulayan Gül, bu ilacın Türkiye'de endemik tür olan ama ilaç olarak saflaştırılmış haliyle yurt dışından ithal edilen Colchicum (acı çiğdem) bitkisinden elde edildiğini belirtti.
Kolşisin ilacının içindeki ham maddenin tamamen bitkisel kökenli olduğuna işaret eden Gül, şunları kaydetti:
"Colchicum'un 100'den fazla türünün en az yarısı Türkiye'de endemik olmasına rağmen, biz saflaştırılmış kolşisini yurt dışından temin ediyoruz. Bu ilaç yeteri dozda kullanıldığında AAA ataklarının tekrarlamasını engelleyebiliyor. Bunun için tanı konduğu andan itibaren hastaların düzenli olarak uygun dozda kolşisin almaları gerekiyor. Kolşisin ilacı yeteri dozda kullanılsa bile yüzde 5-10 civarında hastada atakları baskılamak ya da iltihabı durdurmak mümkün olmayabiliyor. Bazı hastalarda da ishal gibi yan etkiler nedeniyle istenilen doza ulaşmak mümkün olmayabiliyor. Bu durumda iltihaba neden olan İnterlökin-1'in (IL-1) sitokininin etkisini azaltan biyolojik ilaçlar kullanılıyor."
Kolşisin ile yeterli cevap alınamayan hastalarda doğrudan hastalığa neden olan hedefe yönelik olarak İnterlökin-1'in etkisini azaltan biyolojik ilaçların kullanıldığını anlatan Gül, dünyada halihazırda 3 ayrı biyolojik ilacın İnterlökin-1'in etkisini engelleyerek AAA hastalarında atakların tekrarlama sıklığını azaltmada, iltihap bulgularını baskılamada faydalı olduğunun gösterildiğini aktardı.
"Yeni geliştirilen ilaçlara da önemli katkılar veriyoruz"
İnterlökin-1'in etkisini engelleyen 3 ilaçtan ikisinin, Türkiye'de Ailevi Akdeniz Ateşi tedavisi için ruhsatlı ve geri ödemesi olan ilaçlar kapsamında olduğunu vurgulayan Gül, şöyle devam etti:
"Bu ilaçların yanı sıra her zaman için yeni ilaçlara da ihtiyacımız var. Bu kapsamda ilk insan çalışmasını Türkiye'de yaptığımız ve çok yakında da faz-2 çalışmasını tamamladığımız bir başka ilacın da ekim ayında yapılacak bir toplantıda erken dönem sonuçları duyurulacak ve faydalı etkisi de gösterildiği için faz-3 çalışmasına geçilecek. Bu faz da tamamlandıktan sonra ruhsat alınması için işlemlere başlanacak. İlaç etkili ve güvenli bulunup ruhsat işlemleri tamamlandıktan sonra hastaların hizmetine sunulabilecek. Türkiye, hastalığın sık görüldüğü bir ülke olarak kolşisine yetersiz yanıtlı hastaların da görece daha fazla olması nedeniyle ilaç çalışmaları için özellikle tercih edilen ülkeler arasında. Şu an ruhsatlı ilaçlar dahil olmak üzere yeni geliştirilen ilaçlara da önemli katkılar veriyoruz. Yeni ilaçların da gündeme gelmesiyle hastaların önündeki seçeneklerin artması, belki ilaca daha kolay ulaşılması mümkün olabilecek."
İlacın ham maddesi Türkiye'de üretiliyor
Prof. Dr. Gül, Türkiye'de ayrıca İstanbul Üniversitesi liderliğinde 3 akademik kurum ve 2 ulusal endüstri ortağının birlikteliğiyle kurulan INFLAM-IST platformunun, kolşisin ilacının ham maddesi olan Colchicum bitkisini üretmeye başladığını bildirdi.
Gül, "TÜBİTAK 1004 programı kapsamında İstanbul Üniversitesinin öncülüğünü yaptığı INFLAM-IST platformu, interlökin-1 etkisini engelleyen yeni tedavilerin geliştirilmesi konusunda önemli çalışmalar yürütüyor. Bu çalışmalar kapsamında kolşisinin ham maddesi Colchicum bitkisinin Türkiye'de üretilmesine ve bitkilerden kolşisin elde edilmesine yönelik çalışmalar, bugüne kadar başarıyla sürdürüldü. Bu çalışmalar tamamlandığında Türkiye'de kolşisinin, bitkilerden elde edilmesi mümkün olabilecek. Bu sayede kolşisinin yeni kullanım alanlarının ortaya çıkması sonucu artan kullanımı nedeniyle, artmış bulunan ihtiyacın karşılamasını sağlayacak şekilde ham madde temini mümkün olabilecek." diye konuştu.
Kullanım alanı genişliyor
Prof. Dr. Gül, kolşisinin geçmişten bu yana gut, Ailevi Akdeniz Ateşi ve Behçet hastalığının tedavisinde yaygın olarak kullanıldığını, son yıllarda da kalp damar hastalıklarında koruyucu olarak uygulandığını belirtti.
Benzer iltihap yollarının rol oynadığı başka hastalık gruplarında da ilacın yaygın olarak kullanılır hale gelmesinin beklendiğini dile getiren Gül, bu durumun ilacın ham maddesine duyulan ihtiyacı artıracağını, hem Türkiye için hem bu ilaca ihtiyaç duyan diğer ülkeler için kaynak oluşturacağını vurguladı.
INFLAM-IST platformu bünyesinde "Hangi hasta kolşisine direnç gösteriyor?", "Yeterli cevap vermeyen hastaları tanımlayacak objektif bulgular olabilir mi?" sorularına cevap verecek biyogösterge çalışmaların da yürütüldüğünü aktaran Gül, şu bilgileri verdi:
"INFLAM-IST platformunun kolşisin ile ilgili çalışmamalarını Eczacılık Fakültemiz ile beraber Yalova'da bulunan Atatürk Bahçe Kültürleri Merkez Araştırma Enstitüsünde sürdürmekteyiz. Burada ülkemizde verimi en yüksek olacak Colchicumun türlerinin üretilmesi önce saksılarda başlayan, sonra tarlalara aktarılan bir süreç. Bu üretimi artırarak kolşisinin elde edilmesi yönündeki çalışmalar son aşamaya gelmiş durumda. Hem üretim çalışmaları hem de Eczacılık Fakültemizde bu bitkilerden kolşisinin elde edilmesine yönelik çalışmalar devam ediyor."
"Yeni ilaç formlarının geliştirilmesine yönelik çalışmalar tamamlanmak üzere"
Üretim tesisi kurulacağını da söyleyen Gül, "Bu üretim tesisinde kolşisinin ham maddesini dışarıdan ithal etmeye gerek kalmadan ülkemizde üretilmiş olacağız. İlacın ham maddesinin ülkemizde üretilmesiyle dışa bağımlılığımız olmayacak. Kolşisinin Türkiye'de üretilmesiyle hem büyük oranda endemik olan bitkiden ilacın elde edilmesi, buradan ekonomik kazanç elde edilmesi ama bunun ötesinde dışarıya bağımlılığımızın ortadan kalkması kadar ilacın yurt dışına ihraç edilmesi gibi avantajlı bir durum elde dilecek. Beklentimiz önemli bir ekonomik kazancın ülkemize sağlanması." değerlendirmesini yaptı.
Prof. Dr. Gül, "Kolşisin ile biyoyararlanımı yüksek yeni ilaç formlarının geliştirilmesine yönelik çalışmalar da tamamlanmak üzere. Bu sayede hastalarımızın bir kısmının almakta güçlük çektiği ya da ishal gibi yan etkiler nedeniyle tedaviye devam edemedikleri durumlarda daha kolay kullanabilecekleri, çocukların farklı formlarla ilacı daha rahat içebileceği değişik formlarda kolşisin ilacı geliştirilmiş olacak." bilgisini de verdi.
