MEDİMAGAZİN - Ambroksol, şu anda solunum rahatsızlıklarını tedavi etmek için kullanılan bir ilaçtır. Mukusun temizlenmesini destekler, öksürüğü kolaylaştırır ve iltihap önleyici özelliklere sahiptir.
UCL Queen Square Nöroloji Enstitüsü'nden Profesör Schapira liderliğindeki klinik öncesi çalışmalar, ambroksol'ü Parkinson hastalığının ilerlemesini yavaşlatmak için aday bir ilaç olarak tanımladı.
Beyne etkili bir şekilde ulaşıyor
Profesör Schapira tarafından UCL'de gerçekleştirilen Faz 2 klinik denemesinin sonuçları Ocak 2020'de yayınlandı ve ambroksol Parkinson hastalarında test edildi.
Ambroksolün beyne etkili bir şekilde ulaşabildiğini ve GCase (glukoserebrosidaz) olarak bilinen bir proteinin seviyelerini artırabildiğini buldu. GCase, hücrelerin alfa-sinüklein (Parkinson hastalığında oluşan ve bunun nedeninde önemli olduğu düşünülen bir protein) dahil olmak üzere atık proteinleri daha etkili bir şekilde uzaklaştırmasına olanak tanır.
Ayrıca Faz 2 denemesi, ambroksolün Parkinson hastaları için güvenli olduğunu ve iyi tolere edildiğini gösterdi.
Faz-3 çalışmalarına başlandı
ASPro-PD adlı dünyanın ilk Faz 3 denemesi, Profesör Anthony Schapira tarafından yönetiliyor ve Parkinson topluluğuyla sekiz yıllık çalışmanın ardından Birleşik Krallık hayır kurumu Cure Parkinson's ve Van Andel Enstitüsü ile ortaklaşa yürütülüyor.
Deneme, Birleşik Krallık'ta 10-12 klinik merkezde Parkinson hastası 330 kişiyi içerecek. Plasebo kontrollü olacak ve katılımcılar iki yıl boyunca ambroksol alacak.
Ambroksolün etkinliği, yaşam kalitesi ve hareket dahil olmak üzere bir ölçek kullanılarak Parkinson hastalığının ilerlemesini yavaşlatma yeteneği ile ölçülecek. Deneme katılımcılarının araştırmaya dahil edilmesi ise çoktan başladı.
Profesör Schapira, “Bu heyecan verici projeye liderlik etmekten çok mutluyum. Bu, Parkinson hastalığının genetik bir nedenine özel olarak uygulanan bir ilacın bu deneme düzeyine ilk kez ulaşması olacak ve laboratuvarda ve ilke kanıtı klinik denemesinde on yıllık kapsamlı ve ayrıntılı çalışmayı temsil ediyor" dedi.