Bebek ve çocuk hemofili hastaları, yeni nesil ilacı bekliyor

Hemofili hastası çocuklar ve aileleri, kanamadan koruyan ve deri altından kolayca uygulanan monoklonal antikor emicizumab-kxwh’nin, Sosyal Güvenlik Kurumu (SGK) tarafından geri ödeme kapsamına alınmasını bekliyor. Sağlık Bakanlığı’nın üç yıl önce ruhsatlandığı ilacın yıllık maliyeti, 600 bin ile 2 milyon lira arasında değişiyor.

Her 10 bin doğumda bir görülüyor

Diken’den Mesude Erşan'ın sorularını yanıtlayan Hemofili Dernekleri Federasyonu Genel Başkanı Prof. Dr. Kaan Kavaklı, SGK’nın geri ödeme listesine dahil etmediği ilaca ulaşamamanın özellikle damar yolu sorunları olan çocuk hemofili hastalarını mağdur ettiğini söyledi.

Hemofili, hayat boyu süren genetik geçişli, kronik bir kanama hastalığı. Kanın pıhtılaşmaması nedeniyle kanamanın durmaması veya geç durmasıyla seyreden, nadir hastalıklardan biri. Her 10 bin doğumda bir görülüyor. Erkek bebeklerde daha sık; 5 bin erkek doğumda bir hemofili hastası dünyaya geliyor.

Pıhtıdaki problemin nedeni karaciğerden salgılanan faktör 8 veya faktör 9 adlı proteinlerin genetik yani ‘DNA hatası‘ nedeniyle fonksiyon görmemesi. Mevcut faktör 8 ve faktör 9 ilaçlarıyla kanamalar rahatlıkla durdurulabiliyor (kanadıkça tedavi). Yanı sıra faktörler, kanamadan korumak için (profilaksi) de veriliyor. Türkiye’de altı bin hemofili-A (faktör 8 eksikliği) ve bin hemofili-B (faktör-9 eksikliği) hastası bulunuyor.

Hiç olmazsa 12 yaş altı alabilse

SGK, tüm hemofili hastalarının faktör 8 ve faktör 9 ihtiyacını karşılıyor. Kanamadan koruma tedavilerini de hem çocuk hem de erişkinlerde ödüyor. Koruma tedavileri hastane koşullarında ve damar yoluyla veriliyor. Bunun için haftada iki-üç kez hastaneye gidip yaptırmak gerekiyor. Özellikle küçük çocuklar için her seferinde damar yolu açmak çok zor. Damar yolu sorunları yaşayanlar içinse eziyet.

Ege Üniversitesi Çocuk Hastanesi Hematoloji Bilim Dalı öğretim üyesi de olan Prof. Dr. Kaan Kavaklı, “SGK’nın tüm faktör ilaçlarını karşılaması çok güzel bir şey. Ancak deri altı ilacını üç yıldır geri ödeme listesine almaması çok önemli bir eksiklik. Hiç olmazsa 12 yaşın altındaki tüm hemofili-A hastası çocuklarda bu ilacın kullanılması hemofili hastaları ve ailelerinin hayat kalitesini çok yükseltir. Aileler bu ilacı evde, kendileri verebiliyor” dedi.

20’den fazla aile dava açtı

20’den fazla ailenin SGK aleyhine dava açtığını belirten Prof. Dr. Kavaklı, “Benim de beş hastamın SGK aleyhine açtığı dava sürüyor. Bir hastam mahkeme kararıyla üç aydır deri altı ilacı kullanmaya başladı. Diğerleri iki-üç yıl sürebilecek davanın sonucu bekliyor” dedi.

Çocuk hastaların yüzde 80’i, erişkin hastalarınsa yüzde 50’sinin haftada 2-3 gün damar yoluyla koruma tedavisi aldığını anlatan Prof. Dr. Kaan Kavaklı şöyle devam etti: “Bebek ve 18 yaş altı çocuklar damar yoluyla bu uygulama nedeniyle çok zorlanıyor. Koruma tedavisi genellikle eksik yapıldığı için hastalarımız kanama riski altında yaşıyorlar. Deri altı ilaçları kullanıma girmeden elimizdeki kozlar hep eksik kalacak. Özellikle çocuklarımız için. Bu 10 günlük bir tedavi değil, ömür boyu alınıyor. Ailelerin tedaviyi sürekli kendi olanaklarıyla karşılaması mümkün değil. İlaç firmasıyla SGK’nın uygun bir fiyatta buluşması bekleniyor. Artık deri altı ilacın zamanı geldi. 2024’e kalmadan kullanıma girmesini ümit ediyoruz.” 

Prof. Dr. Kavaklı, federasyon olarak ilaçla ilgili (ticari adı Hemlibra) görüşlerini ilgili kurumlarla paylaştıklarını söyledi: “Yaklaşık 2 bin 500 küçük çocuk hastamız var. Ankara’da toplantılara katıldım. SGK’da ‘Tamam olacak inşallah’ dediler. Ama üç senedir olmadı. Gerçek mağdurlar, bebek ve çocuk hastalarımız. Hiçbir erişkin hastam ‘Bu ilacı getirin, ben mahvoldum’ demiyor. Yetişkinlerin damar yolu daha uygun. Yetişkinler de kullanabilse çok rahat ederler o da ayrı mesele.

‘Her seferinde en az yedi kez damar yolu açılması deneniyor’

Hemofili Dernekleri Federasyonunun web sitesinde aileler ilaçla ilgili taleplerini paylaşıyor.

Erzurum’dan bir anne duygularını şöyle ifade etmiş: “Beş buçuk yaşında bir oğlum var. Ağır Hemofili A hastası, ne yazık ki üç aylıkken öğrendik hasta olduğunu. Ve şu ana kadar üç beyin kanaması ve sayısız eklem kanaması yaşadı. Bir kez Adana’da port taktırdık ama iki sene kullanabildik, enfekte olduğu için çıkarmak zorunda kaldık. Haftada üç kez damar yolu açılıp profilaksi alması gerekiyor. Ama artık damar yolu açtıracak damarı kalmadı. En son 20 küsürü geçince açamadılar, yine anestezi verilip o şekilde açmayı denediler. Yaşadığımız zorluğu dile getiremiyorum bile. Tek isteğim artık biz de kolayca tedavi alabilelim. Çok ama çok yıprandık. Anaokuluna başladık ama sürekli damar yolu olduğu için okul aksadı, kanama oldu gidemedi. Hayatı aksatıyoruz, her şey geri kalıyor ve artık dayanamıyor bu acıya. Hiç ‘Evet tek seferde damar yolu bulundu’ diyemedik. Buluyorlar tam ilaç yapacakken şişiyor, patlıyor. Ve defalarca deneniyor. En az yedi kez. Bir anne olarak yaşadığım acının tarifi yok. Tek isteğim deri altı ilacının bir an önce onaylanıp kullanıma sunulması.”